Oslo UniversityHospital (Noruega) 2024-2025
PROYECTOS EN CURSO Título:“Preclinical Assessment of Intrathecal rAAV9-Mediated miATM Therapy for Ataxia Telangiectasia In Mouse Models” Centro: Oslo University Hospital (OUH), en Noruega Investigadora principal: Hilde L. Nilsen, del departamento de Microbiología, Inestabilidad Genómica en Envejecimiento y Enfermedad Presupuesto: 150.000 euros, en colaboración con Action for A-T (Reino Unido), BrAshA-T (Australia) y Aefat (España) Duración: 24 meses (abril 2024 […]
IBEC Barcelona (España) 2024-2025
PROYECTOS EN CURSO Título: “Modelling Ataxia Telangiectasia pathogenesis and therapeutics using human pluripotent stem cells and genetic engineering” Centro: Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC, Barcelona) Investigadora principal: Núria Montserrat Pulido / Carolina Tarantino desde septiembre 2024 Presupuesto: 150.000 euros, en colaboración con Action for A-T (Reino Unido), BrAshA-T (Australia) y Aefat (España) Duración: 18 meses (abril 2024 – […]
Primera Beca de Aefat: CABIMER (2015-2018)
PROYECTOS FINALIZADOS Título: “Papel de las roturas de doble cadena en la patogénesis de la ataxia telangiectasia» Centro: Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER) Investigadores principales: Felipe Cortés y Almudena Serrano Presupuesto: 120.000 euros Duración: 2015 – 2018 Objetivo: Los primeros beneficios que lograron las familias de AEFAT con la venta de tapones solidarios y otras […]
Primer proyecto de investigación lanzado por Aefat: Clínica Universidad de Navarra (2018-2021)
PROYECTOS FINALIZADOS Título: “Development of non-genotoxic conditioning regimens for hematopoietic stem cell transplantation in Ataxia Telangiectasia” Centro: Clínica Universidad de Navarra- CIMA Investigadores principales: Felipe Prósper (Clínica Universidad de Navarra) y Borja Sáez (del centro de investigación Cima Universidad de Navarra) Presupuesto: 150.000 euros Duración: 2018 – 2021 Objetivo: Resolver la inmunodeficiencia primaria que caracteriza a los pacientes con […]
Universidad de Texas (EEUU) 2022-2023
PROYECTOS FINALIZADOS Título: «Neurodegeneración cerebelosa de la AT y señalización de fosfato de inositol» Centro: Universidad de Texas en Austin, EE.UU. Investigadora: Tanya Paull Presupuesto: 90.074 libras en colaboración con A-T Society y Action for A-T (ambas de Reino Unido), y BrAshA-T (Australia), a partes iguales (Aefat aporto unos 26.400 euros) Duración: 12 meses (Finalizado en febrero de 2023) Objetivo: […]
Universidad de Granada 2019-2024
PROYECTOS FINALIZADOS Título: «Innovative methods for gene therapy in Ataxia-Telangiectasia« Centro: Universidad de Granada Investigadores principales: Ignacio Molina y José Luis García Pérez. Presupuesto: 100.000 libras. Liderado por Action for A-T (Reino Unido), iniciado en 2019. Aefat colaboró con la aportación de 22.000 euros en 2021 y 27.575 en 2023. Duración: Noviembre 2019 – marzo 2024 Objetivo: El […]
¡18.000 euros gracias al II Festi Aefat Orduña!
¡18.000 euros gracias al II Festi Aefat Orduña! Los organizadores voluntarios del II Festi Aefat Orduña (Bizkaia), que se celebró los pasado 31 de mayo y 1 de junio, recaudaron 18.000 euros para la investigación de la ataxia telangiectasia. 💕 Vídeo realizado por los organizadores voluntarios de este festival solidario, a los que queremos agradecer su esfuerzo, dedicación y […]
Más de 7.000 euros recaudados gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu en Palma
Más de 7.000 euros recaudados gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu en Palma 😍 ¡Muy agradecidos! 7.050 euros más para la investigación de la ataxia telangiectasia gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu, celebrado en el Teatre Principal de Palma de Mallorca el pasado mes de abril. Valentín, uno de nuestros chicos con ataxia telangiectasia de […]
Nuevo ensayo clínico internacional para afectados con ataxia telangiectasia, con dos sedes en España
Desde Aefat, la asociación que agrupa a pacientes y familiares con ataxia telangiectasia en España, estamos colaborando en el reclutamiento de afectados que quieran participar en el próximo ensayo internacional de la empresa Quince Therapeutics, que tendrá dos sedes en España.
Quince Therapeutics (Nasdaq: QNCX) es una empresa de biotecnología avanzada que desarrolla EryDex, una innovadora tecnología de administración de fármacos diseñada para aprovechar la propia biología del paciente para administrar terapias para enfermedades raras.
El ensayo clínico de EryDex en Fase 3 NEAT (Efectos neurológicos de EryDex en pacientes con ataxia telangiectasia) se llevará a cabo bajo un acuerdo de Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.).
La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa que aún no tiene cura ni tratamiento. Varios niños y jóvenes afectados que forman parte de Aefat participarán en este próximo ensayo clínico internacional, que en España tendrá dos sedes: el Hospital Universitario La Paz (Madrid) y el Hospital Universitari Vall d’Hebron (Barcelona).
Más de 7.000 euros recaudados gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu en Palma
? ¡Muy agradecidos! 7.050 euros más para la investigación de la ataxia telangiectasia gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu, celebrado en el Teatre Principal de Palma de Mallorca el pasado mes de abril. Valentín, uno de nuestros chicos con ataxia telangiectasia de las Islas Baleares, acudió el 25 de junio a recoger el cheque con su familia, en nombre de Aefat.