Oslo UniversityHospital (Noruega) 2024-2025

PROYECTOS EN CURSO Título:“Preclinical Assessment of Intrathecal rAAV9-Mediated miATM Therapy for Ataxia Telangiectasia In Mouse Models” Centro: Oslo University Hospital (OUH), en Noruega Investigadora principal: Hilde L. Nilsen, del departamento […]
IBEC Barcelona (España) 2024-2025

PROYECTOS EN CURSO Título: “Modelling Ataxia Telangiectasia pathogenesis and therapeutics using human pluripotent stem cells and genetic engineering” Centro: Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC, Barcelona) Investigadora principal: Núria Montserrat Pulido […]
Primera Beca de Aefat: CABIMER (2015-2018)

PROYECTOS FINALIZADOS Título: “Papel de las roturas de doble cadena en la patogénesis de la ataxia telangiectasia» Centro: Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER) Investigadores principales: Felipe Cortés y Almudena […]
Primer proyecto de investigación lanzado por Aefat: Clínica Universidad de Navarra (2018-2021)

PROYECTOS FINALIZADOS Título: “Development of non-genotoxic conditioning regimens for hematopoietic stem cell transplantation in Ataxia Telangiectasia” Centro: Clínica Universidad de Navarra- CIMA Investigadores principales: Felipe Prósper (Clínica Universidad de Navarra) y Borja […]
Universidad de Texas (EEUU) 2022-2023

PROYECTOS FINALIZADOS Título: «Neurodegeneración cerebelosa de la AT y señalización de fosfato de inositol» Centro: Universidad de Texas en Austin, EE.UU. Investigadora: Tanya Paull Presupuesto: 90.074 libras en colaboración con A-T Society y Action […]
Universidad de Granada 2019-2024

PROYECTOS FINALIZADOS Título: «Innovative methods for gene therapy in Ataxia-Telangiectasia« Centro: Universidad de Granada Investigadores principales: Ignacio Molina y José Luis García Pérez. Presupuesto: 100.000 libras. Liderado por Action for A-T (Reino Unido), […]
¡18.000 euros gracias al II Festi Aefat Orduña!

¡18.000 euros gracias al II Festi Aefat Orduña! Los organizadores voluntarios del II Festi Aefat Orduña (Bizkaia), que se celebró los pasado 31 de mayo y 1 de junio, recaudaron 18.000 euros para […]
Más de 7.000 euros recaudados gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu en Palma

Más de 7.000 euros recaudados gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu en Palma 😍 ¡Muy agradecidos! 7.050 euros más para la investigación de la ataxia telangiectasia gracias al XIII Concert […]
Nuevo ensayo clínico internacional para afectados con ataxia telangiectasia, con dos sedes en España

Desde Aefat, la asociación que agrupa a pacientes y familiares con ataxia telangiectasia en España, estamos colaborando en el reclutamiento de afectados que quieran participar en el próximo ensayo internacional de la empresa Quince Therapeutics, que tendrá dos sedes en España.
Quince Therapeutics (Nasdaq: QNCX) es una empresa de biotecnología avanzada que desarrolla EryDex, una innovadora tecnología de administración de fármacos diseñada para aprovechar la propia biología del paciente para administrar terapias para enfermedades raras.
El ensayo clínico de EryDex en Fase 3 NEAT (Efectos neurológicos de EryDex en pacientes con ataxia telangiectasia) se llevará a cabo bajo un acuerdo de Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.).
La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa que aún no tiene cura ni tratamiento. Varios niños y jóvenes afectados que forman parte de Aefat participarán en este próximo ensayo clínico internacional, que en España tendrá dos sedes: el Hospital Universitario La Paz (Madrid) y el Hospital Universitari Vall d’Hebron (Barcelona).
Más de 7.000 euros recaudados gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu en Palma

? ¡Muy agradecidos! 7.050 euros más para la investigación de la ataxia telangiectasia gracias al XIII Concert Solidari Cooperatiu, celebrado en el Teatre Principal de Palma de Mallorca el pasado mes de abril. Valentín, uno de nuestros chicos con ataxia telangiectasia de las Islas Baleares, acudió el 25 de junio a recoger el cheque con su familia, en nombre de Aefat.